La hormona de crecimiento es la hormona principal implicada en la regulación del crecimiento, y es secretada, principalmente en las noches, desde la glándula pituitaria anterior de una manera pulsátil tanto en niños como en adultos. La hormona de crecimiento estimula el crecimiento en niños al regular la síntesis y las acciones de los factores de crecimiento semejantes a la insulina (IGF-1 e IGF-2), y por acciones directas en los tejidos tales como el hueso. Además, tanto en niños como en adultos la hormona de crecimietno juega un papel muy importante en la estimulación del anabolismo proteico, el mantenimiento de la glucosa homeostasis y el aumento del metabolismo lípido. En los adultos, después de alcanzar la estatura final,  la hormona de crecimiento está involucrada para aumetar la densidad ósea, disminuir el tejido adiposo, y mejorar la función cardiovascular, la capacidad para ejercitarse, y de percibir bienestar. En consecuencia, la GHD  en niños y en adultos tiene múltiples consecuencias clínicas.  Los individuos con disminucion de GHD han demostrado que padecen de una amplia gama de problemas físicos y psicológicos.

Sólo en los EU, aproximadamente 20,000 niños reciben la terapia de la hormona de crecimiento, con un numero de 4,000 niños más diagnosticados como candidatos potenciales para el tratamiento cada año.¹ Los niños que tienen una deficiencia de la hormona de crecimiento presentan un fuerte retardo de crecimiento, y se encuentran tipicamente arriba de dos desviaciones estándar (SDs), por abajo de la estatura media para su edad y sexo. Este retarso del crecimiento, con frecuencia, está acompañado por edad ósea y pubertad tardías, extremidades más cortas a las normales, y otras anormalidades físicas (las consecuencias de la deficiencia de la GHD en los niños se indica en la Tabla 1).  Si los niños con deficiencia de la GHD no son tratados a tiempo no alcanzarán una estatura normal en la edad adulta, presentarán tambien anormalidades en la composición corporal y pueden ser menos competentes de manera social con mayores problemas de comportamiento que los niños normales.³

Tabla 1. Las consecuencias de la Deficiencia de la Hormona de Crecimiento en Niños (GHD) y sus Efectos Fisiologicos:

·         Disminucion Progresiva del Crecimiento

·         Inicio Tardio de la Pubertad

·         Edad Osea Tardia

·         Aumento de la Masa Adiposa que puede llevar a la Obesidad

·         Anormalidades Faciales

·         Piel y Cabello Delgado

Efectos psicológicos de GHD en los niños, Disminución de competencia social, Problemas de comportamiento

Los niños con deficiencia de la hormona de crecimiento son candidatos para la terapia de reemplazo de la hormona de crecimiento. Cuando son tratados, la mayoría de estos niños alcanzan su potencial genético de crecimiento.^4,5 Sin embargo, el tratamiento con la hormona de crecimiento, también parece inducir muchos otros beneficios psicológicos incluyendo: incremento de la masa del tejido magro, la densidad mineral ósea y lumbar, junto con la reducción de masa adiposa.⁶

La hormona de crecimiento, también es utilizada para tratar la baja estatura en niños con el síndrome de Turner. El síndrome de Turner es uno de los trastornos genéticos más comunes en mujeres, que afectan aproximadamente a 2500 niñas cada año, y aproximadamente el 95 – 100% de los individuos con monosoma X o mosaicismo presentan una deficiencia en el crecimiento.⁷ Aunque las niñas con el síndrome de Turner no padecen realmente de una deficiencia de la hormona de crecimiento, éstas tienen una resistencia esquelética aparente a los efectos de la hormona de crecimiento,⁴ y esto puede resultar en osteopenia y en un crecimiento esquelético deficiente.⁸ Si éstas no son tratadas, la estatura media de adulto alcanzada por las niñas con el síndrome de Turner es de 1.43 cm.⁷3  Saizen^Ò- Mongorafía del Producto En diversos estudios clínicos se ha demostrado que la hormona de crecimiento humana recombinante aumenta la velocidad del crecimiento de niñas con el síndrome de Turner al administrarse en dosis altas, y es más comun, en combinación con oxandrolone^{7,9 10} o estrógeno.⁸ El efecto estimado de la hormona de crecimiento en la estatura adulta de estas niñas fluctúa desde 0.7 cm y 8.3 cm, y la proporción de niñas, quienes recuperan por lo menos 5 cm, varía de un 25% a un 82% en estudios clínicos. ^7,

El tratamiento con la hormona de crecimiento ha demostrado aumentar la velocidad lineal de crecimiento en niños con deficiencia renal,^13,14 padecimiento renal en etapa final (ESRD, siglas en inglés)¹⁵, y  transplantes renales funcionales.¹⁶ Estos niños muestran resistencia del tejido a la hormona de crecimiento que resulta de una unión creciente de los factores de crecimiento semejantes a la insulina IGF-1 séricos debido a su proteína de unión.¹⁷ Aunque la velocidad de la estatura puede normalizarse después del transplante renal, en algunos niños, aún existe un retardo del crecimiento persistente e importante en un 30-50% de los pacientes.¹⁵ Para cuando estos individuos alcanzan la edad adulta, si no son tratados¹⁸, su estatura media puede reducirse por dos o más desviaciones estándar comparado con la población normal.

Aunque es vital un buen control metabólico y un consumo nutricional adecuado, a fin de lograr los beneficios óptimos del tratamiento con la hormona de crecimiento,⁴ la recuperación de estatura en respuesta a la terapia con la hormona de crecimiento puede ser substancialmente mayor en niños con deficiencia renal crónica que los niños observados con deficiencia de la hormona de crecimiento o el síndrome de Turner. La mayor recuperación de estatura, para todos estos padecimientos, se logra en los primeros años de tratamiento.